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Digest

 

La enfermedad de Wilson es una enfermedad hereditaria, infrecuente, que provoca una sobrecarga de cobre principalmente en el hígado y en el sistema nervioso central. Los síntomas empiezan entre los 10 y 20 años, con manifestaciones hepáticas, a veces aún más precoces, que pueden ir asociadas a anemia hemolítica, trastornos neurológicos (síndrome parkinsoniano, movimientos involuntarios), trastornos psiquiátricos (trastornos de conducta, psicosis, trastornos afectivos). Antes de la era de la penicilamina, un quelante del cobre, las tasas de supervivencia a 10 años eran aproximadamente de 12% en caso de que se tratase sólo de trastornos neurológicos, y de 0% en caso de cirrosis asociada. Los tres medicamentos usados en la actualidad son la penicilamina, el zinc y la trientina. El análisis de la documentación de la penicilamina sólo consta de publicaciones de series de casos retrospectivos. Las dos series de casos más importantes disponibles (137 y 51 pacientes) muestran que un tratamiento con penicilamina permite obtener una duración de supervivencia en los pacientes afectados por la enfermedad de Wilson cercana a la de la población en general. En 93 pacientes de un total de 137 afectados por problemas neurológicos, la penicilamina (500 mg 3 veces al día antes de las comidas) consiguió una regresión de las manifestaciones de la enfermedad compatible con una vida normal. En el 20% de los pacientes se observó un empeoramiento, en general transitorio, de los trastornos neurológicos. Los trastornos ligados a una cirrosis hepática apenas disminuyeron con penicilamina. Un ensayo comparativo, no randomizado, con una duración de seguimiento de 12 años, de 67 pacientes, sugiere un mayor número de efectos adversos con penicilamina que con zinc (otra terapia posible). Los principales efectos adversos observados con penicilamina han sido trastornos inmunoalérgicos, especialmente cutáneos, trastornos gastrointestinales, trastornos hematológicos y nefropatías. CONCLUSION: la penicilamina es un medicamento comercializado desde hace muchos años. Para la indicación ""enfermedad de Wilson"" sólo están disponibles series de casos retrospectivos. A pesar de estos límites, parece que la penicilamina es eficaz en términos de morbi-mortalidad. En relación al régimen (restricción, evicción del cobre alimentario) permite aumentar la esperanza de vida de los enfermos y en la mayoría de los casos, una regresión de los trastornos neurológicos.
Palabras claves:
  • TOXICIDAD
  • EFICACIA
  • EFECTOS-ADVERSOS

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